卡培他滨加替莫唑胺治疗进展性神经内分泌瘤有临床获益
哥伦比亚大学医学和外科医学院的副教授 Robert L. Fine博士在2014年胃肠道癌研讨会上报告称II期临床试验的中期分析显示卡培他滨联合替莫唑胺CAPTEM治疗进展后转移性神经内分泌瘤可达到临床获益
分化良好的神经内分泌瘤迫切需要新疗法 CAPTEM 疗法的一系列优点使之成为一项令人瞩目的治疗手段
首先它是一类口服非专利药物因此价格便宜得多然而其疗效是舒尼替尼或依维莫司的5到10倍而毒性更小其次它是第一款可使所有亚型神经内分泌肿瘤产生缓解的药物包括类癌它在化疗时可产生0到5%的缓解率该研究目前已经统计出的中位无进展生存期已超过22个月优于依维莫司和舒尼替尼150%强
Fine博士等此前就已发现卡培他滨和替莫唑胺诱导神经内分泌肿瘤细胞株凋亡显示出协同作用2005年Fine博士等首次报道了CAPTEM的使用及活性机理从那以后又有一些回顾性研究发现其有望用于经所有既往优先治疗失败后的患者这是首例前瞻性研究
小规模研究鲁棒性结果
该项 II 期研究纳入的为转移性分化中度至良好的神经内分泌肿瘤患者经长效奥曲肽（善宁LAR） 60 mg治疗后出现疾病进展或阴性奥曲肽扫描（阴性预后因子）结果受试者接受卡培他滨每天1,500 mg/ m2治疗从第1天至14天替莫唑胺每天150到200 mg/m2 从第10天到14天（最多2500毫克/天）28天为一周期
主要终点为RECIST标准缓解率治疗两个周期后由哥伦比亚大学两个精通神经内分泌瘤专业的放射学家进行成像检查
研究共累积纳入38例各种神经内分泌癌亚型包括类癌（典型和非典型）垂体瘤胰腺神经内分泌瘤甲状腺髓样肿瘤其中28例患者可进行中期分析疗效评估结果显示总缓解率为43%完全缓解率为11%达到疾病稳定的患者为54%临床有效率为97%
CAPTEM用于传统化疗抵抗性肿瘤非常有效用于类癌肿瘤患者（典型和非典型）缓解率为42%完全缓解率为8%该组58%的患者达到疾病稳定该组患者中位无进展生存期超过22个月研究者认为最重要的是CAPTEM用于类癌患者表现如此优异没有一款药物可以取代它
垂体肿瘤缓解
三例垂体肿瘤患者全部产生缓解其中两例为完全缓解其中位无进展生存期超过41个月对于所有亚型的患者目前已统计出的中位无进展生存期已达到22个月Fine博士认为既然脑垂体分泌激素源于神经细胞那么可尝试CAPTEM结果一经治疗肿瘤就消退了患者的完全缓解时间目前已达到42个月第三例患者的肿瘤体积缩小了75%死于其他原因
在28例经评估的患者中有12例中期分析时死亡中位总生存期超过29个月最常见的3/4 级毒性反应为淋巴细胞减少（35%）高血糖（65%不太可能是治疗相关的）血小板减少（3%）腹泻（3%）CAPTEM治疗未引起住院治疗机会性感染或死亡事件发生
